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全球首个渐冻症治疗药物上市：只适用于2%患者!

发布于：2024-10-20 作者：凹凸曼 阅读：288

据媒体报道，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。

10月17日，京东集团前副总裁蔡磊先生的团队表达了深切的感激之情，对国家的快速审批引进及药企的不懈努力表示高度认可。然而，他们也坦诚指出，尽管新药托夫生的问世为部分患者带来了福音，但它仅针对SOD1基因突变的渐冻症患者，而这部分患者仅占整个渐冻症群体的2%，意味着包括蔡磊先生在内的绝大多数患者仍无法直接受益。

据团队工作人员介绍，基因型渐冻症患者仅占全部患者的约10%，剩余的90%则属于散发型，蔡磊先生便是这庞大群体中的一员。

蔡磊先生的健康状况近期成为公众关注的焦点。自今年上半年起，他的身体状况每况愈下。今年5月，一场看似普通的感冒竟将他送入ICU，凸显出对于渐冻症患者而言，即便是轻微感染也可能引发病情的急剧恶化。目前，蔡磊先生在日常活动中已需他人协助站立和行走，且言语、发声、呼吸及吞咽等基本功能均显著受限。

尽管个人面临巨大挑战，蔡磊先生及其团队依然坚守初心，不遗余力地推动渐冻症治疗领域的进步。今年，他们已与多家科研机构、制药企业及医疗机构携手，共同构建起渐冻症药物研发的联合实验室网络，旨在加速新药研发进程。

此外，蔡磊团队还与华大集团、中国科学院超算中心等顶尖机构合作，开展渐冻症患者基因库的规模化建设与分析工作，成功建立了涵盖血液、脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、诱导多能干细胞（iPSC）分化运动神经元、ALS类器官等在内的多元化科研样本平台，为深入探索渐冻症发病机制及开发有效治疗手段奠定了坚实基础。

全球首个渐冻症治疗药物上市：只适用于2%患者


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